La terapia sostitutiva con ormone somatotropo (rhGH) del paziente adulto con deficit di GH (GHD) rappresenta ancora oggi una sfida per l’endocrinologo clinico e la sua realizzazione costante nella pratica quotidiana presenta ancora numerose difficoltà e incertezze. Essa va iniziata con dosi assai basse di GH ricombinante e monitorata sulla base dei livelli di IGF-I e sulla risposta clinica. La sensibilità al GH biosintetico presenta una spiccata variabilità inter-individuale e ciò spiega perché le dosi di mantenimento dell’ormone siano assai variabili. In accordo con le linee guida è consigliabile iniziare il trattamento con dosi basse di rhGH pari a 0,15-0,30 mg/die. La terapia deve essere intrapresa solo quando i concomitanti trattamenti sostitutivi di eventuali altri deficit endocrini siano già stati ottimizzati. Raggiunti i livelli normali di IGF-I, il trattamento andrà controllato a intervalli semestrali. Deve essere sottolineato che un dosaggio eccessivo di rhGH determina frequentemente effetti collaterali che ricordano i sintomi riscontrabili nei pazienti con ipersecrezione di GH (in particolare artralgie ed edemi declivi), mentre un trattamento sostitutivo adeguato assai raramente presenta effetti collaterali. La presenza di residui di neoplasia ipofisaria stabili nel tempo non costituisce una controindicazione al trattamento sostitutivo con rhGH, anche se, in queste condizioni, è raccomandato un controllo con esami appropriati di imaging della regione ipofisaria, a intervalli inizialmente semestrali e successivamente annuali. È infatti provato che il trattamento sostitutivo con rhGH non determina un aumento della massa tumorale ipofisaria, né induce un’insorgenza significativamente maggiore di neoplasie de novo rispetto alla popolazione generale. Le evidenze derivanti dagli studi rivelano che il rischio di sviluppare iperglicemia o diabete mellito nella popolazione di GHD trattati non è differente da quello della popolazione generale e maggior rischio potrebbe essere presente nei pazienti obesi. Sebbene non esistano prove certe che il trattamento con rhGH possa indurre o favorire la progressione del diabete o delle sue complicanze oculari (retinopatia diabetica), questo trattamento viene sconsigliato nei pazienti con diabete mellito scompensato e con retinopatia diabetica proliferante già in atto

Il trattamento a lungo termine con GH del deficit di GH dell'adulto: sicurezza (safety).

PRODAM, Flavia;Caputo M;MARZULLO, Paolo;AIMARETTI, Gianluca
2011-01-01

Abstract

La terapia sostitutiva con ormone somatotropo (rhGH) del paziente adulto con deficit di GH (GHD) rappresenta ancora oggi una sfida per l’endocrinologo clinico e la sua realizzazione costante nella pratica quotidiana presenta ancora numerose difficoltà e incertezze. Essa va iniziata con dosi assai basse di GH ricombinante e monitorata sulla base dei livelli di IGF-I e sulla risposta clinica. La sensibilità al GH biosintetico presenta una spiccata variabilità inter-individuale e ciò spiega perché le dosi di mantenimento dell’ormone siano assai variabili. In accordo con le linee guida è consigliabile iniziare il trattamento con dosi basse di rhGH pari a 0,15-0,30 mg/die. La terapia deve essere intrapresa solo quando i concomitanti trattamenti sostitutivi di eventuali altri deficit endocrini siano già stati ottimizzati. Raggiunti i livelli normali di IGF-I, il trattamento andrà controllato a intervalli semestrali. Deve essere sottolineato che un dosaggio eccessivo di rhGH determina frequentemente effetti collaterali che ricordano i sintomi riscontrabili nei pazienti con ipersecrezione di GH (in particolare artralgie ed edemi declivi), mentre un trattamento sostitutivo adeguato assai raramente presenta effetti collaterali. La presenza di residui di neoplasia ipofisaria stabili nel tempo non costituisce una controindicazione al trattamento sostitutivo con rhGH, anche se, in queste condizioni, è raccomandato un controllo con esami appropriati di imaging della regione ipofisaria, a intervalli inizialmente semestrali e successivamente annuali. È infatti provato che il trattamento sostitutivo con rhGH non determina un aumento della massa tumorale ipofisaria, né induce un’insorgenza significativamente maggiore di neoplasie de novo rispetto alla popolazione generale. Le evidenze derivanti dagli studi rivelano che il rischio di sviluppare iperglicemia o diabete mellito nella popolazione di GHD trattati non è differente da quello della popolazione generale e maggior rischio potrebbe essere presente nei pazienti obesi. Sebbene non esistano prove certe che il trattamento con rhGH possa indurre o favorire la progressione del diabete o delle sue complicanze oculari (retinopatia diabetica), questo trattamento viene sconsigliato nei pazienti con diabete mellito scompensato e con retinopatia diabetica proliferante già in atto
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